链接的力量
“你们是不是已经尽了最大的努力？”
2021年11月11日，国家医保药品目录谈判现场，针对药企代表们报出的每支37800元的价格，国家医保局谈判代表张劲妮说出了这样一句话。她面色平静，几乎看不出太多表情，语调柔和而坚定。
之前，药企代表们已经给出了四轮报价，从最初的每支53680元，到48000元、45800元、42800元，直到第五轮再降5000元，报出37800元。这时候离他们坐到谈判桌前已经过去了40多分钟。三位药企代表的表情明显从落座时的从容淡定变得有些急迫。
“你们给点儿提示。”
“这个价格进到谈判空间非常艰难。”张劲妮的回答简洁而有力。
代表们不得不再次起身，来到谈判室外的走廊尽头，噼里啪啦地敲着手里的计算器。之前他们已经一次次到门外商量。谈判是心理和能力的多重博弈。对他们来说，一方面，如果自家的药品能进入国家医保药品目录，以中国的人口基数和市场空间，无疑会给企业带来巨大的销售利润；反过来说，如果错失这个机会，将是他们不能承受的代价。但另一方面，他们又要尽最大可能为企业保留利润空间。
5分钟后，药企代表们推门进来。
“我们报价34020元。”
时间凝固了两秒钟。“这个价格……我觉得我们前边的努力都白费了，我真的有点儿难过……”张劲妮尴尬又略带惋惜地说。药企代表们脸上的无措冻结在逐渐降温的空气中。
“我们双方都是抱着极大的愿望，希望能谈成。对患者来说，每一个小群体都不应该被放弃，对你们来说，一个药进到目录里来可能带来数千人缴费，我想这个账你们算得比我清楚。”张劲妮说完，侧向左边的谈判组成员低声说了些什么，然后转过来重新正对三位药企代表：“我们商量了一下，33000元，一个整数，希望你们能够接受。”
对面药企代表们又一次攥紧了手中的计算器。进入第八轮报价，双方几乎都已接近体力和耐力的极限。又是漫长的六七分钟，药企代表们终于确认报价，33000元。
“好的，成交。”
这场谈判在央视新闻播出后，被网友们称为“灵魂砍价”。砍价的对象是诺西那生钠注射液，一款治疗脊髓性肌萎缩的药物。该药2016年12月首次在美国获批，是全球首个脊髓性肌萎缩精准靶向治疗药物，第一年治疗需要注射6针，此后需每4个月注射一针。2019年4月，诺西那生钠注射液在中国获批上市，每针5毫升，价格70万元人民币，算下来第一年的费用就要420万元。这个费用让绝大多数等待救命的患者陷入了更大的绝望：有药了也不可能用得起。
而这次灵魂砍价终于让这个“天价药”从每针70万元降至3.3万元，降价幅度95%，除去医保报销，每针自费大概一万元左右，给广大患者带来了生的希望。
和渐冻症一样，脊髓性肌萎缩也是一种运动神经元病，在诺西那生钠注射液问世之前，同样无药可治。根据患者发病年龄和临床病程，脊髓性肌萎缩由重到轻分为4型，其中Ⅰ型最严重，婴儿出生6个月内发病，一般活不过两岁，家长们只能看着新生儿一点点因为呼吸衰竭而死去。
美国女孩阿里娅·辛格（Arya Singh）就是其中不幸的一员。2000年出生的她，17个月时仍然不太会走路，迈几步就会摔倒。起初阿里娅的父母都以为女儿只是发育慢一些，后来在一位医生朋友的提醒下，他们带女儿去看了神经科医生，然后得到了一个五雷轰顶的消息：阿里娅患的是脊髓性肌萎缩。
如果说有一点万幸，那就是阿里娅的症状相对温和，应该可以活到成年。不过随着长大，她也会渐渐失去行动能力，并随时面临死亡风险。
阿里娅的父母开始疯狂寻医问药。绝望的是，他们发现市面上不但没有药，而且对这个病的相关药物研发都极其稀少。情况大致跟渐冻症一样：患病人数少，市场狭小，药企和科研机构没有动力投入相关研发。
但和渐冻症不同的是，科学界已经明确了脊髓性肌萎缩的致病基因，它是SMNl基因突变导致的，靶点和治疗方法非常清晰，因此找到治疗方案的机会很大。
于是，这对不甘心的父母准备自己去推动脊髓性肌萎缩的药物研发。
阿里娅的父母都不是普通人。她的父亲迪纳卡·辛格（Dinakar Singh）是华尔街的风云人物。他从小在印度长大，10岁来到美国，不到30岁就成为高盛集团最年轻的合伙人之一，2005年又创办了对冲基金TPG-Axon资产管理公司，管理的财富达到40亿美元。阿里娅的母亲洛伦·恩（Loren Eng）也曾在投资银行工作，是斯坦福大学教育学和经济学双硕士。
女儿发病后，他们先自掏腰包1500万美元，建立了一个脊髓性肌萎缩基金，以资助科学家、研究人员找到脊髓性肌萎缩的治疗方法。
同时，他们发动一切力量争取更多的脊髓性肌萎缩研究经费。他们还积极游说生物科技公司，为其展示脊髓性肌萎缩药物广阔的市场空间。他们估算，如果研发出脊髓性肌萎缩的特效药，一年销售额预计在2.5亿~7.5亿美元，这对制药公司有极大的吸引力。
最重要的是，他们广泛链接科学家、实验室和药企，促进各环节的合作。而且，不像希利的AMG公司给麻省总医院捐款那样，只是给了医生和科研人员一笔钱，阿里娅的父母在提供资金支持的同时，还积极参与推动科研工作。比如，当科学家找不到能做动物实验的小鼠时，洛伦就亲自飞到中国台湾，把一批小鼠运到了美国；当知道某小型生物科技公司没有资源完成临床试验时，她又促成了其与某大型药企的合作。
2012年，12岁的阿里娅作为诺西那生钠的临床试验受试者，终于用上了第一支药。经过10年的治疗，她虽然还离不开轮椅，但她的上肢力量、呼吸和咀嚼的肌群都基本与正常人无异，可以自主生活，并且成功考入了耶鲁大学。
2016年，诺西那生钠注射液成功审批上市，至此终结了脊髓性肌萎缩无药可治的历史。三年后，另一款治疗脊髓性肌萎缩的药Zolgensma也通过了美国食品药品监督管理局的审批，而且它比诺西那生钠注射液还要好，只要注射一针就可以。当然其价格也更高，一针212.5万美元，折合人民币约1400多万元。
当科技的进步成为一种常态，成为各新闻开篇的固定发语词时，我们总容易产生一种错觉，那就是：科技的进步仿佛就是时间的礼物，是自然而然发生的，随着时间的推移，人类社会总会涌现出顶尖的大脑、顶尖的智慧来推动我们不断向前。
然而事实上，科学技术史上的任何一次更迭、突破，顶尖大脑的作用自不用说，但系统性的力量同样不可或缺，而这个系统中没有其他，就是一个个具体的人。拿脊髓性肌萎缩这个病来说，早在阿里娅的父母行动之前，美国国立卫生研究院的一位神经科学家就提出过脊髓性肌萎缩药物研发的创新项目，但苦于制度流程、资金等多重因素，迟迟无法推进，一拖就将近两年。直到阿里娅的父母发动50多位科学家联合向美国国立卫生研究院请愿，他们甚至还聘请了一名说客，把脊髓性肌萎缩患者团体组织起来，给国会发了400多封邮件，呼吁了大半年后，这个项目才终于引起关注，并得以启动。这也让越来越多的药企开始研发脊髓性肌萎缩的药物。
之前那些因为没等到药而失去生命的患者，也许只能感叹“没赶上科技的进步”。但科技真的没有进步吗？很多时候，科学家已经触碰到了皇冠上的那颗明珠，找到了技术突破口，但由于人力、物力、财力等研发人员自身无法控制的因素，药物管线一搁置就是数年、十多年，甚至更长时间，这种事情在药物研发领域一点儿都不稀奇。
合理推算，如果没有阿里娅父母的助推，脊髓性肌萎缩的特效药也许还要晚10年、20年甚至50年才能问世。
这个世界就是一个巨大的系统，系统中有不计其数的节点，将资源连接成线、交织成网。阿里娅的父母就是这样的核心节点，他们不断链接系统中的资源，将科研与商业链接，将智力与财力链接，将实验室与真实社会链接，才触发并推动了那看似稀松平常的5个字——“科技的进步”。他们不仅救了自己的女儿，而且救了全世界的脊髓性肌萎缩患者，让那些被绑在轮椅和床上的儿童与青少年重新焕发他们本该有的活力。
当读到这个激动人心的故事时，我也正在像阿里娅的父母一样，疯狂地找药企和科学家。我们的思路不谋而合，这在一定程度上让我更坚定了自己的方向，虽然相对于脊髓性肌萎缩这种单基因疾病，病因不明的渐冻症要难得多。
我不打算制药，我要做的是整合资源，推动更多突破性的渐冻症药物研发的可能，做这个链条中的核心节点、催化剂和加速器。如果将患者、药企、科学家之间的关系比作电商模式，我就是链接整个系统的平台。我需要与药企、投资人讲商业逻辑与市场前景，与科学家讨论渐冻症药品研发和转化的可能性，最终让药企研发之后的变现路径更短、速度更快，患者得到药品的速度也更快，整个商业闭环高效完成，投资人也就更容易做出投资决策。
最初我把这个想法告诉夫人时，她觉得我疯了：“你要自己找科学家去推药物管线，开玩笑呢？BrainStorm搞了19年都没成，你要去搞？”
夫人研究生时读的就是药物研发方向，算得上是“圈内人”，自己还拥有药物发明专利，她太清楚药物研发中的艰辛，何况是神经退行性疾病，更何况是连致病机理都不明确的渐冻症。
“堂吉诃德还面对个风车呢，你连敌人在哪儿都不知道，怎么打？”
的确，对任何一个药物研发领域的人或者一个理性的人来说，这个选项都不成立。且不论渐冻症这个病有多难，单说要搞药物研发这件事就已足够“奇葩”。首先，这需要很多很多的钱，研发药物所消耗的资金都是以亿为单位，平均下来要数十亿元，那就是在烧钱。其次还需要一个团队，一个高端、专业、有研究能力的团队。最后也是最重要的，这需要时间。一款新药的上市要经历基础研究、动物实验以及人体临床Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期，全流程跑下来至少要10年以上，而且还有极大的可能最终研究失败，一切归零。
先不说其他条件，光是“时间”这一条我就无法奢望。那时我已发病两年多，幸运的话，也许还剩三年可以努力的时间。想用这点儿时间去攻克一个世界难题，完全是自不量力。
“自不量力”这个词别人也对我说过。我好像从小就喜欢做些“自不量力”的事。
三年级的时候，有一天放学后我留下值日，离校时天已经擦黑。出校门不远就碰到了两个“小混混”，他们个子都高我一头，看样子是高年级的，手上拎着书包从对面小卖部溜达出来。过程已经模糊，只记得在我反应过来后，已被一个男生在后脑勺拍了一巴掌。我完全不认识这两个人，估计他们也是临时起意，看我独自一人，又个子小小的，就想表现一下优越感。
我愣了几秒，几乎本能地摘下书包，攥紧书包背带，往打我的男生后背就是一抡。书包里没几本书，但多少是个武器。男生好像发现了什么惊奇的事情，不可置信地俯视着我：“小屁孩还敢还手？自不量力！”说着，他俩一个人夺我书包，一个人就开始上腿，朝我踹过来。很快，小卖部的大爷掀棉帘走出来，喝住了我们，驱散我们赶紧回家。我吃了几脚，但对方也没占到什么便宜。
其实当时我也没多想，我知道自己干不过他们，但你敢挑衅我，我就敢跟你干——这就是一个八九岁少年的朴素认知。30年后已不再是少年的我又一次遇到了挑衅，而且是这个世界上最蛮横、霸道、不讲理的对手之一，我发现自己的想法依然没有改变。
你揍我两拳，我就要扫你一腿，哪怕你比我强大千倍万倍。
如果说有什么不一样，那就是这次我不光是被动应战，更要主动进攻。这甚至让我有点兴奋：“挑战一般的病有啥意思，要挑战，就挑战个大的！”
